Sağlıkla ilgili olan en çözümsüz durumların gen ile alakalı olanlar olduğu görülmektedir. Aileden kalıtsal olarak gelen genetik rahatsızlıklarla mücadele hiç de kolay değildir. Bu durum kalıcı hastalıkların var olmasını ve bunları ortadan kaldırmanın mümkün olmamasını sağlamaktadır. Bu tür rahatsızlıklar söz konusu olduğunda hastalığı ortadan kaldırmak yerine hastalığın semptomlarını ortadan kaldırmak için müdahaleler yapılmaktadır. Gen tedavileri ile kalıtsal sorunların çözüme kavuşturulup kavuşturulamayacağı merak edilmektedir.
Bazı durumlarda çözüme kavuşturulamayan rahatsızlıklardan dolayı insanların yaşamlarını kaybettikleri görülmektedir. Gen ile ilgili olan tedaviler iki farklı grupta incelenmektedir. Bunlardan ilki, rahatsız olan kişinin vücut hücrelerindeki gen düzenlemeleri diğer ise üreme hücreleri içerisindeki gen düzenlemeleridir. Vücut hücrelerinde yapılan gen düzenlemeleri somatik hücrelerin düzenlenmesi olarak da adlandırılmaktadır. Bu müdahale yalnızca o kişinin biyolojik yapısına etki etmektedir.
Gen Tedavileri Ne İşe Yarar?
Gen ile ilgili rahatsızlıkların tedavisinde kullanılan gen tedavileri rahatsızlığın iyileşmesine yardımcı olabilmektedir. Bu tedavilerden ikincisi olan üreme hücrelerindeki düzenlemeler, kişinin sonraki gen yapısında etki oluşturmaktadır. Üreme hücrelerine genom hücreleri ismi de verilmektedir. Aslında bu tür müdahalelere yani kişilerin sonraki neslini etkileyen düzenlemelere yasal olarak çok da müsaade edilmemektedir. Sonuç olarak; kişinin üreme hücrelerine müdahale ederek kişinin nesline etkide bulunmak etik olarak değerlendirilmez.
Kişilerin vücut üzerindeki gen düzenlemelerinin serbest olduğu düşünülmemelidir. Bu işlemler de çok sıkı denetimlere tabidir. Kişinin yasal olarak izinleri alınmadan vücudundaki hücrelere müdahale etmek yasaktır. Zaten işlemin tarihine bakılacak olursa; işlemin neden serbest olmadığı anlaşılabilir. Çok uzun yıllar boyunca insan vücudundaki hücrelerden hatalı genleri dışarı çıkarmak ve bu bölgeye sağlıklı genleri yerleştirmek için gayret gösterilmiştir. Bu işlemleri yapan gruplar tarafından hedeflenen ise kişinin müdahale sonunda normal yaşantısına devam edebilmesi olmuştur.
Bu işlemler teorik anlamda belirgin gözükse de pratikte işlemin yapılmasını zorlaştıran karmaşıklıklar mevcuttur. Gen tedavileri biyolojik karmaşıklıktan ve geni vücuda taşıyacak sistemlerin kısıtlılığından dolayı çok büyük zorluklar taşımıştır. Ancak son 10 yılda geliştirilen tedavi yöntemleri bu durumu tersine çevirmiştir. Gelişen gen terapi yöntemleri sayesinde büyük bir çığır açılmıştır. Genomik teknolojilerindeki gelişmeler, bilişim teknoloji ile modellemeler ve sentetik biyolojik tekniklerdeki büyük buluşlar, insanlığa faydalı sonuçlar sağlamıştır.
Gen İle İlgili Tedaviler Nasıl Yapılmaktadır?
Gen ile ilgili tedaviler sırasında genellikle sağlıklı olan geni taşımak için virüs vektörleri kullanılmaktadır. Sentetik biyolojilerin sunduğu yeni teknolojik imkanlar sonucunda sentetik gen taşıyıcı sistemlerin de kullanımına geçilmiştir. Bunun sonucunda gen tedavisi ilk kez 1990 yılında ileri kombine immun yetersizlik hastası olan Ashanti Desilva’ya uygulanmıştır. Bu rahatsızlığa yapılan müdahale, başarı ile sonuçlanmıştır. Yüzlerce gen tedavisi yöntemi uzun yıllar boyunca deneysel olarak klinik çalışmalarda uygulanmaktadır. Kalıtsal hastalıklara ve kansere yönelik olarak çok sayıda gen tedavisinin deneysel uygulamaları gerçekleştirilmektedir.
Gen tedavileri yapısı gereği barındırdığı önemli riskler ve zorluklar nedeniyle genellikle kısıtlı bir şekilde uygulanabilmiştir. Son yıllarda yaşanan gelişmeler bu durumu artık tersine çevirmeye başlamaktadır. 2018 yılında genetik bir kusur nedeni ile körlüğe giden hastalar için Luxturna, gen tedavisinde onaylı ilk yöntem olarak kayıtlara geçmiştir. 2019 yılında ise önemli bir körlük nedeni olan tavuk karasının tedavisini sağlamak üzere bulunan bir tedavi yöntemi için Avrupa Ruhsat Dairesi’ne başvuru yapılmıştır. Bu tarz yenilikçi teknolojilerin daha da gelişmesi, gen tedavilerini önünü açabilecektir. Moleküler tekniklerin gelişmesi sonucunda genomu düzenlemek için bazı yeni teknikler de geliştirilmiştir.
2020 yılına gelindiğinde toplam 9 farklı gen düzeltme tekniğinin geliştirildiği görülmektedir. Bu teknikler; çeşitli enzimler sayesinde genomu kesme, geni içine sokma ve tekrar bağlamayı içermektedir. Bu tekniklerin sekiz tanesi çok eski zamanlara dayansa da son 10 yıllık süre baz alındığında geliştirilen bir tekniğin gerisinde kaldıkları söylenebilir. İnsanda iki yüzden fazla hücre bulunduğu bilinmektedir. Yirmi temel organın yapısını bu hücreler oluşturmaktadır. Hücrelerde bulunan genlerin tedavi yöntemlerinin gelişmesi sonucunda insan sağlığı için önemli kazanımlar elde edileceği düşünülmektedir.
Gen tedavileri hakkında daha ayrıntılı bilgi almak için Dr. Sevgi Salman Ünver ve Prof. Dr. Işıl Aksan Kurnaz tarafından kaleme alınan Biyoteknoloji Çağına Hoş Geldiniz! kitabına Google Books üzerinden ulaşabilirsiniz. Ayrıca ilgi çekici diğer kitaplara da aba Yayın resmi internet sitesi üzerinden göz atabilirsiniz.
